自分泌 PD-1 抗体靶向间皮素 CAR-T 治疗恶性间皮瘤｜科普介绍

自分泌 PD-1 抗体、靶向间皮素的 CAR-T，是一种还在临床探索中的自体细胞治疗。T 细胞被改造成两件事同时做：识别肿瘤表面的间皮素，并在肿瘤局部自己分泌 PD-1 抗体。它不是已在各国上市的标准药品，不能替代手术、化疗、放疗或 PD-1 等已在进行的治疗，也不承诺肿瘤消退。

恶性间皮瘤是什么

恶性间皮瘤来自胸膜或腹膜的间皮细胞，多数与石棉暴露有关。早期症状不明显，确诊时常常已经是局部晚期或晚期。现有手段包括手术、化疗、放疗和 PD-1/PD-L1 药物。复发之后选择变少，肿瘤容易耐药，预后总体偏差。

这个 CAR-T 想解决什么

间皮素在大多数恶性间皮瘤上高表达，正常组织表达很低。CAR 引导 T 细胞找到间皮素阳性的肿瘤细胞并杀伤。实体瘤内部还有很强的免疫抑制，普通 CAR-T 进去之后容易耗竭。这套设计让 CAR-T 在局部持续分泌 PD-1 抗体，阻断 PD-1/PD-L1，希望比全身输注 PD-1 抗体更集中在肿瘤里。这是机制上的设计，不是已经证明全身免疫不良反应一定更少。

细胞来自患者本人。从外周血分离 T 细胞，在 GMP 实验室完成基因转导、扩增和质控，再回输。间皮素阴性的肿瘤不在这个靶点的覆盖范围内。

治疗大概怎么走

1. 病理确认晚期恶性间皮瘤，并用免疫组化确认间皮素阳性；完成分期影像和脏器功能、感染筛查；
2. 白细胞单采，采集自体 T 细胞；
3. GMP 制备：基因修饰、扩增、活率、无菌和表型等质控。制备可能不成功；
4. 清淋化疗，为回输后的细胞扩增腾出空间；
5. 回输后住院监护，重点看细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）、肿瘤溶解和感染；
6. 出院后按计划做影像和安全性随访。

哪些患者可能被讨论

1. 间皮素阳性的成人晚期恶性间皮瘤；
2. 一线或后线标准治疗后仍进展，现有方案获益有限；
3. 有可评估病灶，脏器功能能耐受清淋和 CAR-T；
4. 没有未控制的严重感染、未控制的自身免疫病，或未控制的高危中枢转移；
5. 由肿瘤内科和细胞治疗团队共同判断风险是否可接受。

风险

CAR-T 的已知风险包括 CRS（发热、低血压、缺氧）和 ICANS（头痛、意识改变等）。清淋化疗带来骨髓抑制和感染。肿瘤局部可以出现炎症和肿瘤溶解。即便 PD-1 抗体按设计是局部分泌，也不能排除免疫相关不良反应。基因修饰细胞的远期增殖和免疫原性，还需要更大样本和更长随访。这项治疗必须放在能处理实体瘤 CAR-T 急症的医院。

乐城公开目录中的参考价格

公开目录中的对应项目是：自分泌 PD-1 抗体靶向间皮素 CAR-T 细胞治疗恶性间皮瘤。适应证写的是间皮素阳性的成人晚期恶性间皮瘤，医疗机构为瑞金医院海南医院，目录参考价人民币 99 万元/次。数字整理自乐城 58 项新技术与参考价格，不是乐小助报价。名称相近的其他 CAR-T 不是同一产品。入院前要向医院书面确认。

必须知道的局限

1. 仍是临床探索，不是根治，不保证肿瘤缩小；
2. 只讨论间皮素阳性的恶性间皮瘤；
3. CRS、ICANS、清淋相关感染都是真实风险；
4. 长期疗效和远期安全性数据仍在积累；
5. 不能自行停掉正在进行的标准抗肿瘤治疗。

本文仅作科普，不构成诊疗建议，不承诺疾病控制。各国上市状态不同。是否适合，需要肿瘤专科用完整病历做初筛。

海外患者如何开始评估

1. 准备病理（含间皮素免疫组化）、近期影像、治疗线和用药记录、心肺和肝肾功能；
2. 由肿瘤专科判断是否符合目录适应证，而不是按图索骥；
3. 确认制备安排和书面费用后再定行程。原方案继续，直到接诊团队书面调整。

乐小助可协助病历翻译、预审对接和来华行程。请在本页下方留下联系方式，服务专员会与你联系。图中的按钮不是治疗入口。